Rad na ovome lijeku trajao je gotovo četvrt vijeka, a proizvodi ga holandska biotehnološka kompanija "UniQure."

Iako je lijek bio spreman za upotrebu još prije dvije godine, odobrenje za stavljanje na tržište odloženo je kako bi se sakupili dodatni podaci o njegovoj djelotvornosti.

Jedna ampula lijeka košta 53 hiljade eura, a dovoljna je za dvije injekcije. Za liječenje tipičnog pacijenta potrebne su 42 inekcije, odnosno 21 ampula, što ukupno košta 1,1 milion eura!

Pacijentima će ovaj lijek postati komercijalno dostupan najvjerovatnije u februaru 2015. godine. U Evropi trenutno ima oko dvije stotine oboljelih koji su odlični kandidati za ovu vrstu terapije.

Iz "UniQure-a" poručuju da "lijek jest skup, ali da je isplativ zato što pacijent koji primi spomenutu dozu može biti miran najmanje šest godina, a možda i duže ili čak cio život."

Dosad su oboljeli morali trajno da primaju takođe vrlo skupu enzimsku terapiju koja je u ukupnom iznosu mnogo više koštala. "UniQure" trenutno radi na genetskim terapijama za hemofiliju i iznenadna oboljenja srca, piše Blic.