Planirano je uvođenje četiri oblika ćelijiske imunoterapija - liječenje CAR-T stanicama, tumor infiltrirajućim limfocitima specifičnim za mutirane bjelančevine tumora, tumorskim vakcinama i onkolitičkim virusima.     

CAR-T donio revoluciju u liječenju B-ćelijski leukemija i limfoma

Idejni začetnik projekta, imunolog s Fakulteta za biotehnologiju i razvoj lijekova Sveučilišta u Rijeci Mladen Merćep, rekao je da u prvoj fazi projekta treba prikupiti milijun eura, čime bi se kupila oprema nužna za proizvodnju i kontrolu kvalitete CAR-T staničnog pripravka.

Merćep ističe da je CAR-T donio revoluciju u liječenju B-ćeliskih leukemija i limfoma. Prvi put je primijenjen 2010. godine na tri odrasle osobe, a 2012. kod prve pedijatrijske pacijentice u SAD-u. Danas je ta djevojčica zdrava i završava pravni fakultet.

U Hrvatskoj je od četiri preparata koje je odobrila Europska agencija za lijekove (EMA) za liječenje B-ćeliskim leukemija i limfoma dostupan samo jedan pripravak, dok za liječenje multiplog mijeloma nije dostupan niti jedan od dva odobrena pripravka zbog nezainteresiranosti proizvođača za uvođenje te terapije u Hrvatsku.

"Planiramo nakon uvođenja liječenja novom generacijom CAR-T za leukemije i limfome pokrenuti proizvodnju pripravaka za multipli mijelom", najavljuje Merćep.

Prva generacija CAR-T za liječenje B- leukemija i limfoma bila je usmjerena na jedan biljeg na površini limfocita, CD19.

Inicijalno su ti pripravci vrlo učinkoviti, a kliničkim pokusima je pokazano da do 90 posto pacijenata uđe u potpunu remisiju. No, kaže Merćep, također u visokom postotku dolazi do relapsa, odnosno ponovne pojave bolesti.

Prvi rezultati ispitivanja CAR-T koji prepoznaju dva biljega, CD19 i CD20, pokazali su da je kod samo jednog pacijenta došlo do ponovne pojave bolesti.

"Uvođenjem još jednog biljega, CD22, čime se namjeravamo baviti, očekujemo još bolju učinkovitost i neznatan postotak relapsa", istaknuo je.

Lakša dostupnost terapije i znatno manja cijena preparata

Dodatne prednosti lokalne proizvodnje u Hrvatskoj su bitno brža i lakša dostupnost te vrste terapije i izbjegavanje zamrzavanja preparata.

Dramatično bi se smanjila cijena preparata. Prema javno objavljenim podacima, cijena raznih postojećih preparata je u rasponu od 400.000 do 480.000 dolara po preparata.

"Sveučilište u Barceloni je razvilo svoje CAR-T preparata, pa ih katalonska vlada plaća nešto manje od 90.000 eura po preparatu, a to bi bila razina na kojoj bi i mi mogli proizvoditi. Ideja je da se stanične terapije brzo učine dostupnim svima kojima su potrebne", naglašava Merćep.

Do sada su u kampanji primljene značajne donacije Privredne banke i zaklade "Mila za sve", a projekt će sukladno mogućnostima poduprijeti i fondacija "Nora Šitum". Projekt ima široku potporu ključnih dionika, od Ministarstva zdravstva, saborskog Odbora za zdravstvo i hrvatskih stručnih društava do svih važnijih udruga pacijenata.

"Uputit ćemo molbu za pomoć Vladi, jer bi to trebao biti projekt od nacionalnog interesa, posebno jer su ishodi liječenja tumora u Hrvatskoj među najlošijima u EU", istaknuo je Merćep.

Planirano je pokretanje proizvodnje u Klinici za traumatologiju KBC-a Sestre milosrdnice, odnosno u Laboratoriju za stanične terapije i tkivno inženjerstvo Banke tkiva i stanica, gdje postoje dozvole za proizvodnju lijekova za napredne terapije i stručno osposobljeno osoblje.

"Mi bismo nabavili opremu i organizirali dodatnu stručnu edukaciju i time omogućili učinkovitu proizvodnju preparata provjerenog kvalitete", kaže Merćep.

Zamjena za mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja

"Liječenje se može uvesti kroz sistem bolničkog izuzeća, u slučajevima za koje postojeće komercijalne preparate nije odobrio HZZO ili nisu dostupni, ili putem kliničkih ispitivanja na pacijentima kao dijelu velikog međunarodnog konzorcija", dodao je.

U tom slučaju bi rezultati doprinijeli podnošenju zahtjeva za odobrenje EMA-i, pa bi tada preparati bili dostupni svim pacijentima u Hrvatskoj za odobrene indikacije.

Time bi se zamijenio mnogo skuplji i manje učinkovit oblik liječenja, pa bi HZZO definitivno morao imati interes za to jer dajemo alternativu pacijentima koji ne odgovaraju ni na jednu postojeću terapiju, ističe Merćep.

U idealnim okolnostima, nakon prikupljanja potrebnog novca do kraja septembra i početka procesa nabavke opreme i uvođenja proizvodnje i provjere kvalitete CAR-T preparata, najkasnije do ljeta sljedeće godine prvi pacijenti mogli bi dobiti lokalno proizvedene preparate.

Procjenjuje se da bi u Hrvatskoj bilo potrebno između 80 i 100 takvih preparata godišnje.

Izvor:trtbalkan